サンディエゴの会社が、人間の幹細胞を「再プログラミング」して、小さなデバイスに収容された体内に移植される新しいインスリン産生細胞に成長させる方法に取り組んでいる間、私たちは何年もViaCyteを見てきました。治す。
この再生医療の概念は何年にもわたって浮き沈みを見せてきましたが、ViaCyteは現在、いくつかの刺激的な臨床試験の成功を示しており、新たな数百万の資金調達で勢いを増しています。
カプセル化と膵島細胞再生のこの分野は他の企業も同様に取り組んでいる分野ですが、ViaCyteは最も目立つものの1つであり、長年にわたるJDRFとの取り組みでしばしば称賛されています。
彼らのアイデアは単純です。通常は膵臓内にある膵島細胞を再生しますが、代わりに埋め込み型デバイスに配置して、より多くの細胞を成長させ、必要に応じてインスリンを投与して血糖値を調節します。彼らは、Encaptraと呼ばれるデリバリーデバイスにカプセル化された幹細胞由来の膵臓「前駆細胞」を使用して、「PEC-Encap」と呼ばれる第1世代バージョンに長年取り組んできました。これは、糖尿病会議やJDRFイベントで展示されているデバイスであり、Dコミュニティ内で興奮を高めています。しかし、それはまだ遠い道のりです。
幸いなことに、同社は、約束を超える可能性のある「治療」用語の使用に慎重です。
しかし、彼らは大きな進歩を遂げています。
2018年6月のADAScientific Sessionsで発表された彼らの人間の臨床試験結果は、ViaCyteの潜在的な製品が実際に機能することを示す2年分のデータを示しました。同社はまた、2018年になんと165の新しい特許を発表し、今年の1月に最初のヒト患者に第2世代の製品を移植しました。
最近、ViaCyteのCEOであるPaulLaikindとCommunicationsEugene BrandonのVPに、最新のアップデートと、治療範囲を拡大する方法について話しました。
（これは、ViaCyteの作業への資金提供を長年にわたって支援してきた組織であるCalifornia Institute for Regenerative Medicine（CIRM）による資金提供が、来年の州の投票で更新される可能性があるため、すべて非常にタイムリーです。）
数式の切り替え
同社は実際に、人間の臨床試験を継続しながら、可能な製品のパイプラインを再調整し、基本的に私たち自身のインスリンを再び生産する能力を回復する新しいバージョンの製品をテストしています。
数年前に最初の人体試験を開始した後、ViaCyteは、第2世代モデルと見なされていたものが、実際には第1世代製品としてリリースするのに適していることを知りました。そのため、「PEC-Direct」として知られるものが最初に登場しました。免疫抑制薬が必要であり、「脆性糖尿病」と呼ばれることもあるその他のより重篤な合併症により、低血糖に気づかず、極端な低血糖のリスクが最も高い1型患者の約10％に制限されます。
「PEC-Encap」と呼ばれる現在の第2世代の製品は、理論的にはViaCyteが「異物反応を和らげる」ことを可能にします。 -タイプ2の母集団を使用します。
「すぐに使用できると考えたため、PEC-Encapから始めました。その場合、PEC-Directは必要ありません。しかし、必要に応じてバックポケットに入れることもできます」とCEOのライキンドは言います。 「私たちが学んだように、私たちはいくつかの重要な発見をし、それを別の方法で行う方が良いだろうと考えました。」
Laikindは、クリニックで発見したのは、細胞が適切に繁殖または機能することを可能にしないデバイスコンポーネントへの攻撃的な異物反応であったため、再開する前に研究と改善のために研究試験を一時停止したと説明します。
現在、ViaCyteはW.L.という会社と協力しています。 Gore＆Associatesは、体内の異物反応に対抗するためにEncaptraセルデバイスをコーティングする、より新しい、より効果的な膜を採用しています。これらのPEC-Encapトライアルは、2019年の後半に再開されます。
その間、彼らのPEC-Direct研究は順調に進んでいます。この改訂版では、異物の反応を防ぐことはできませんが、基本的には、細胞の直接血管新生を可能にする設計されたポートを使用して回避します。それには免疫抑制薬が必要ですが、リスクの高いT1が通過する可能性のある他の臓器移植でも機能します。彼らはすでに最初の研究コホートを完了しており、2番目の部分は進行中であり、体内に埋め込まれている用量範囲とさまざまなサイズのデバイスを調べています。また、デバイスプロトタイプ自体の最適化も検討しており、データを収集しています。
Laikindは、この新しいデータは2020年6月のADA ScientificSessionsで発表する準備ができている可能性があると述べています。
遺伝子編集と糖尿病
2018年秋に取り上げたように、ViaCyteは、国際的なバイオファーム企業であるCRISPR Therapeuticsとのコラボレーションを発表し、遺伝子編集を使用して膵島細胞のカプセル化を補完します。これにより、移植されたベータ細胞を、通常はそれらを殺す不可避の免疫系攻撃から保護できる可能性があります。もちろん、これにより、患者が免疫抑制薬を服用する必要がなくなります。これは、大きな欠点があり、これまでの細胞移植の大きな障壁となってきました。
両社は共同で次のように述べています。「再生医療と遺伝子編集の組み合わせは、インスリンを必要とする糖尿病などの一般的な慢性疾患を含む、さまざまな疾患の患者に永続的で治癒的な治療法を提供する可能性があると考えています。」
ある意味で、ViaCyteとCRISPRのコラボレーションは、ここで「治療法」について話しているかどうかという概念を拡張しています。 ViaCyteのアプローチは、障害者の体内で失われたインスリン細胞を置き換えるだけで、病気の自己免疫の根に対処しないため、「機能的治療法」と呼ばれることがよくあります。しかし、協力することで、これら2つの企業は、真の「生物学的治療法」を追求するために、両方を実行できる可能性があります。
「このコラボレーションの総合力は、両社の専門知識にあります」とViaCyteのLaikind氏は言います。
コラボレーションはまだ初期段階ですが、基本的には細胞のDNAを作り直して攻撃を回避することにより、免疫系の攻撃に抵抗できる幹細胞由来の製品を作成するための刺激的な第一歩であると彼は言います。彼らは定期的に、毎週でも会合を開いており、将来の作業についてはすでに進展が見られているとLaikind氏は語っています。
「私たちはそれに対する素晴らしい出発点があると思います…私たちの期待は、動物モデルだけでなく診療所でも、直接テストするために複数の細胞株を生産することになる可能性があることです。臨床試験に複数の構成を組み込むことで、どれがあなたに深い革新を与えるのに最も効果的であるかを示すことができます。」
研究段階だけだとしても、それはすべて非常にエキサイティングです…
そして、それは私たちが一息つくために一時停止しなければならないところです。
希望があるところ、誇大広告がある
ViaCyteは、カプセル化された鎧を着た私たちの騎士かもしれません。彼らのCEOは適切に慎重な希望を提供します。治療に関連することについて話すときにしばしば夢中になっているのは、メディアメッセンジャー、または少なくともヘッドラインライターです…（はぁ).
その「希望と誇大広告」のバランスは、Dコミュニティにとって目新しいものではありません。そのため、ViaCyteからの研究の進歩が最近非常に勇気づけられていることを認めながら、期待を抑えてくれることを皆さんに信頼しています。
ジェイ・スカイラー博士が最近の彼のレイアウトで 糖尿病 このテーマに関する記事、「誇大広告と希望は相互に排他的ではありません。」したがって、「糖尿病の突破口」について報告する（または読む）ときに覚えておくべき彼の素晴らしい注意事項のリストを残しておきます。
