大手インスリンメーカーのイーライリリーは、膵島細胞のカプセル化に踏み込んでおり、1型糖尿病の治療と治癒の可能性のある新時代をもたらす可能性のあるタイプの研究への最初の進出を示しています。
4月初旬、インディアナポリスに本拠を置く製薬大手は、マサチューセッツ州ケンブリッジにあるバイオファームのスタートアップSigilon Therapeuticsとの新しいコラボレーションを発表し、人の腹部に入るインスリン産生膵島細胞を含む埋め込み型ミニカプセルを開発しました。免疫抑制薬を必要とせずに！
リリーが糖尿病治療研究分野に参入したのはこれが初めてですが、他のさまざまな健康状態の治療研究に携わっています。ビッグファーマが本当に多くの利益をもたらす病気を治療したいと考えているという疑問に対抗しています。
インディアナポリスのイーライリリーの糖尿病および代謝研究担当副社長であるルース・ギメノ博士は、次のように述べています。 「これは、細胞ベースの治療に適しているため、膵島幹細胞空間のどこにいるかと、免疫抑制剤を必要としないカプセル化技術を見つけることのユニークな組み合わせを表しています。 2つを組み合わせて、その分野でプログラムを開始する…これを行うのにちょうどいい時期のように思えました。」
Sigilonとのこの研究は、実際に、移植およびカプセル化された細胞に対する体の負の免疫系応答を排除することができれば、膵島細胞移植の大きな前進を表す可能性があります。その巨大なハードルを取り除くことは重要なマイルストーンになるでしょう。
すべての作業は現在、そして人間の研究に至るまでまだ何年も前臨床段階にあります。しかし、Sigilonの技術の約束と、これに対するLillyの実質的な利害関係により、この初期段階でさえ、非常に興味をそそられます。
SigilonのAfibromerテクノロジー
では、Sigilonのテクノロジーとは正確には何でしょうか。
ボストン地域のスタートアップ自体はわずか約1年で、ライフサイエンスイノベーション企業であるFlagship Pioneeringからスピンオフし、2017年半ばにJDRFとHelmsleyTrustの両方から2,350万ドルの資金を調達してSigilonを発表しました。
Afibromerテクノロジーとして知られるSigilonのプラットフォームは、細胞工学と新しいクラスの独自の埋め込み型生体材料を組み合わせたものです。これらの生体材料は、小さなビーズのサイズの小さなミクロスフェアカプセルに細工することができ、人の体の免疫線維症反応を引き起こさないため、免疫抑制薬は必要ありません。
これらのビーズのようなカプセルは、短い外科的処置で腹腔（内臓の間の腹部）に埋め込まれます。これは、診療所で行われる可能性があります。そこから、インプラントが所定の位置に残ったまま、「ミクロスフェアカプセル内の細胞によって生成された治療用分子が体内に分泌されて循環に入る」と言われています。
言い換えれば、これらのミクロスフェアカプセル内のブドウ糖応答性細胞は免疫系からは見えず、必要に応じてインスリンまたはグルカゴンで血糖値を管理する仕事をすることができます—そしてSigilonは、インプラントは少なくとも1年続く可能性があると言います交換が必要になる前に、より長く。
もちろん、人間の結果はまだ確認されていません…2016年に公開された初期のデータでは、Sigilon Afibromertechは実験用マウスで174日間働きました。そして、Sigilonの人々は、他の研究によると、彼らは1年間続き、正しい細胞株を見つければ、数年間生き残る可能性があることを示しています。しかしもちろん、人間の治験で何が実現するかは保証されていません。
シジロンの研究は、MITとボストンチルドレンズホスピタルの両方でシジロンを共同設立したロバートランガー博士とダニエルアンダーソン博士の研究に端を発しています。同社には、イリノイ大学シカゴ校での長年の膵島移植作業で有名なホセ・オーバーホルツァー博士を含む、熟練した協力者のかなりのリストがあります。
JDRFの側では、彼らは必要な免疫抑制剤を廃止するSigilonの可能性を利用しています。これにより、糖尿病治療研究にまったく新しい章が開かれる可能性があります。
「過去10年間、私たちは研究を支援してきました…ベータ細胞の置換をT1の人々が広く利用できるオプションにするためです。 EliLillyとSigilonTherapeuticsが、インスリン産生を回復する可能性のある新しいカプセル化細胞療法を開発していることを嬉しく思います。また、彼らのコラボレーションが糖尿病コミュニティにもたらすメリットを楽しみにしています」と、JDRFのチーフミッションオフィサーであるAaronKowalskiは述べています。彼自身。
他の膵島カプセル化技術とは異なりますか？
OK、これはおなじみのように聞こえるかもしれません。他の人も同じ方針で膵島細胞カプセル化技術を模索しているからです。
最もニュースを発信するアプローチの2つは、フロリダの糖尿病研究所からのものです。BioHubはすでに糖尿病患者に移植されており、ViaCyteのEncaptraデバイスは現在人間による試験が行われています。それらは両方とも膵島細胞をカプセル化し、程度の差はあれ、糖尿病の人が再び自分のインスリンを産生し、基本的に一定期間「糖尿病がない」ことを可能にします。興味深いことに、ViaCyteは最近、独自のカプセル化技術に関する200を超える新しい特許を発表しました。
しかし、Sigilonは、そのAfibromerテクノロジーは次の点で異なると述べています。
- 成人ドナーからのヒト幹細胞のみを使用します
- 免疫抑制剤は必要ありません（！）
- 費用対効果が高く、スケーラブルです（ただし、詳細は未定です）
「糖尿病治療の他の分野で見られたように、時間の経過とともに、患者にとって最良の解決策は、利用される治療分子（インスリン）と同じくらい製品の送達メカニズムに関するものになると信じています」とスポークスマンのリッチアレンは言います。シジロンのために。 「また、Sigilonカプセル化技術は、異物反応を回避し、長期的な細胞の生存と機能を可能にする能力において、膵島細胞療法自体に戦略的な利点を提供すると信じています。」
パイプラインに関して、Sigilonは、スタートアップが2019年に最初に血液障害プログラムを追求し、その後できるだけ早くこの膵島細胞プログラムの臨床試験に移行するという内部目標を持っていると語っています。
それが発生すると、リリーは臨床研究開発の後期段階を引き継ぎ、規制当局の承認に備えることになります。これはせいぜい数年先のことです。リリーは、FDAによって承認されると、この製品/手順を世界中で販売および販売する独占的権利を持ちます。
リリーの糖尿病治療への関心
糖尿病コミュニティの多くの人にとって、Eli Lillyは、糖尿病の治療法を追求している人々について考えるときに頭に浮かぶ最初の組織ではありません。インスリン製造は通常最優先事項であり、おそらく価格の高騰とアクセス不能をめぐってある程度の握りこぶしが続きます。リリーが現在D-techスペースに足を踏み入れ、2017年後半にインスリンポンプとスマートインスリンペンを開発する計画を発表したことを覚えているかもしれません。
これで、D-Cure関連の科学もそのリストに追加できます。
「細胞カプセル化の研究は新しいものですが、リリーは私たちの歴史の中でさまざまな病状にわたる治療法と維持療法の両方を対象としてきました」と、リリー糖尿病のコミュニケーションディレクターであるグレッグキューターマンは述べています。 「この経路は、多くの場合、この病気とその周辺の新しい科学をたどっています。」
このリリーとシジロンのコラボレーションは、4月上旬に最終的に発表されるまでの数か月間行われており、1月の大規模なJPモルガンヘルスケアカンファレンスで開催された会議が取引の確固たるものになったと言われています。
また、2018年1月、David Moller博士は、イーライリリーの新興技術とイノベーションの事業開発担当副社長を辞任し、Sigilonの最高科学責任者になりました。しました。
はい。この取引には多額の現金が関係しています。Sigilonは、リリーからの非公開の株式投資と、コラボレーションの過程で最大4億1,000万ドルのマイルストーン支払いに加えて、6,300万ドルを前払いで取得します。
リリーのジメノ博士は、この取引の最初のリードはリリーケンブリッジイノベーションセンターから来たと言います。これはまさにその新しいイノベーションセンターを設立するポイントであると彼女は言います。そして、Sigilonとの共同作業は、彼らがテーブルにもたらすものを考えると、完全に理にかなっています。このプロジェクトの進行に伴い、リリーとシジロンの合同運営委員会がこのプロジェクトを監督します。
「これは、外部環境に目を向ける当社の戦略の一部です。すべてを自分で開発することは不可能なので、これらのコラボレーションには多くの価値があります」と彼女は言いました。
T1に焦点を当てた細胞療法に関するSigilonの専門知識と免疫抑制の回避策を組み合わせることで、Gimenoは、リリーの研究側からだけでなく、1型糖尿病を患う姪の叔母としての彼女の個人的なPOVからも可能性に興奮していると言います。
希望対誇大広告
リリーは確かに、糖尿病治療の分野に足を踏み入れた最初の製薬会社ではありません。インスリンや糖尿病治療薬の分野で直接競合する企業を含め、他の会社は過去にそうしました。
たとえば、ヤンセンファーマは、数年前に、T1Dを研究し、最終的には状態を治癒することを目的とした疾患遮断促進剤（DIA）を発表しました。 Googleですばやく検索すると、Novoによる幹細胞の使用や、進行中の治療関連の研究プロジェクトの例としてのベータ細胞再生へのSanofiの関心など、他の多くのプロジェクトが表示されます。
これらすべてに共通しているのは、それらが現在未来的なビジョンであり、高尚な治療目標を達成するためにパンアウトするという保証はないということです。
もちろん、糖尿病治療の研究が登場するたびに、陰謀の話もあります。はい、一部の人々は、キャッシュフローを維持するために治療法を抑制するために製薬会社（そしておそらくFDAや大きな国の非営利団体でさえも？）による積極的な計画があると信じています。
他の人は、それはナンセンスだと指摘します。なぜなら、治療自体が非常に有益であると同時に、命を救うからです。
大きな希望は、生物学的または技術的な「治療法」が手頃な価格で、それを必要とするすべての人が利用できるようになることです。しかし、この領域の多くのように、私たちはただ待って見る必要があります。
