今年最大の糖尿病会議である＃2018ADAに主流のニュースの見出しが入るのを見たなら、私たちが画期的な糖尿病治療の危機に瀕していると思ったかもしれません。これは、ボストンを拠点とする物議を醸している研究者であり、希望を煽り、全国から数百万ドルの寄付を集めたデニースファウストマン博士が、オーランドでの今年の米国糖尿病学会科学セッションの開始前の数日間に彼女の最新の調査結果を宣伝し始めたためです。 。
そうすることで、彼女はADAの禁輸政策に違反した可能性があるという話がありました。これは、医学界からの激しい反応を即座に開始し、確立された研究者に対してやや前代未聞のブローバックを生み出しました。
この種の最初の眉毛を上げる動きで、ADAとJDRFは共同声明を発表し、この時点でフォストマン博士の研究に興奮しすぎないようにコミュニティに警告し、彼女の研究のサンプルサイズが非常に小さいことと事実に留意しました。彼女の仕事が成功するほど広く宣伝される前に必要とされる「調査結果は、示唆に富む質問を促しますが、決定的な答えは促しません」。
特に、ADAは、フォストマン博士が彼女の研究を事前に公表することによって科学セッションの禁輸方針に違反したかどうか、および彼女が将来の科学セッションから禁止される可能性があるかどうかを調査しているとも述べています。
うわあ！ ファウストマン博士に任せて、他の誰もできないように騒ぎを起こしてください…
回答を求められたとき、フォストマンは共同声明で「両組織を前向きな対話に参加させるために多大な努力を払ったので、少し驚きました」と語った。
私たちのDコミュニティの多くの熱心な信者は、それぞれの側からの動機について明確な意見を持っています。彼女のファンは彼女を新しいアプローチに対する大型犬の不寛容の犠牲者と見なす傾向がありますが、批評家は彼女が誤った希望を撫でる自己宣伝詐欺であると示唆しています。
フォストマン博士の仕事は、2009年の最初のチャット、2012年の更新、2015年に第II相臨床試験が開始されたときの別のインタビューまで、何年にもわたって監視されてきました。彼女の仕事の背景と、この最新のドラマを引き起こした研究の最新情報…
フォストマン博士のBCGワクチン研究
ファウストマン博士の研究に精通していない人のために、彼女は長い間BCG（Bacillus Calmette Guerin）と呼ばれるものを研究してきました。これは、ほぼ1世紀前から存在し、もともと結核（TB）と戦うために設計されたジェネリックワクチンです。アイデア：BCGをブーストすると、膵臓がインスリンを生成するベータ細胞を殺すのを防ぎ、糖尿病の影響を受けた細胞を再生させることができます。フォストマンは2001年にマウスで画期的な発見と言われたことを行いましたが、当初はそれを再現できませんでした。この研究の大胆な宣伝は、彼女のアプローチを疑った医学界や研究組織の間で論争の火の嵐を引き起こしました。後年、フォストマンは他のマウスの研究が彼女の最初の発見のいくつかを複製したと指摘します、しかしそれはあなたが誰に尋ねるかによって議論の余地があります。
彼女のフェーズIの調査結果で、マサチューセッツ総合病院の彼女のチームは、「長期」または「進行」1型糖尿病の人々、つまり少なくとも15〜20年間病気にかかっている人々に、ワクチンが膵臓の始まりをもたらしたことを発見しました。インスリン産生細胞の再生。
彼女は2010年に臨床試験の第1段階を終了しました。彼女はJDRFの資金提供を申請しましたが、おそらく彼女の仕事の有効性に疑問があるため、助成金を受け取りませんでした。主に独立して資金調達をしなければならないため、2015年に彼女の研究の第2フェーズを開始するのにさらに数年かかりました。それは進行中であり、完了するまでにさらに数年かかる可能性があります（現時点での推定臨床試験完了時間は2023年です）。
6月21日に公開された最新の調査結果は、8年前に彼女の最初の小規模研究に登録した9人（はい、9人！）の参加者のフォローアップです。フェーズIの研究後、3年、5年、8年の間に障害者の影響を調べました。
研究参加者のA1Cはわずかに低下し、「ほぼ正常」なBGを示し、必要なインスリンが少なくなり、血糖値をチェックする頻度が少なくなりました。研究データによると、A1Cの結果は治療後3年間で平均10％以上、さらに1年後には18％低下しました。参加者はまた、インスリン摂取量を減らし、「正常な」BGレベルを達成することができた、と研究は示しています。興味深いことに、ワクチンの接種には3〜4年かかるようです。これは、フォストマンと彼女のチームがなぜそれが起こるのかわからないものの、調査を続ける予定です。
「これは、長期にわたる疾患の患者でも、安全なワクチンで血糖値を正常に近いレベルまで安定的に低下させる可能性の臨床的検証です」とファウストマン博士は述べています。 「臨床転帰に加えて、限られたBCGワクチンの投与量が、1型糖尿病の免疫系に永続的で有益な変化をもたらし、血糖値を下げるメカニズムを明確に理解しています。」
しかし、研究自体には、フォストマン博士の研究が以前の研究結果からの主張と基本的に矛盾するという重要な点があります。BCGワクチンのA1CおよびBG低下効果は膵臓細胞の再生の結果ではないということです。論文は次のように述べています。「人間では、この安定した血糖コントロールは、主に膵臓の回復または再生によってこれらの人間の被験者で推進されていませんでした。」実際、マウスの試験で見られたC-ペプチドの再生成は、ヒトの障害者では再現されなかったと言われています。
ファウストマン博士は、最初に発表された結果とは別に、6月23日に科学セッションで「最新の」ポスターを発表しましたが、「患者の別のサブセット」に関するデータは、 自然 数日前に公開された記事。
6月メディアブリッツ
禁輸された調査結果が公開される1週間前に、ファウストマン博士のチームは主流メディアと糖尿病報道機関に連絡を取り、新しいデータの一部を共有しました。そのため、ADA会議が始まったとき、見出しはすでにスペクトル全体に表示されていました。 ニューズウィーク, 時間, STAT、ビジネスジャーナル、および「ファウストマン博士は1型糖尿病の治療法を見つけましたか？」などの見出しのある糖尿病関連の出版物。
うーん… 彼女のグループが何かが得意なら、それは間違いなくPRです。
それがADAとJDRFからの反応のきっかけとなりました。彼らは、問題がかなり重大であると信じない限り、共同声明で協力することはめったにありません。
ADAとJDRFの懸念
6月25日、国内で最大の2つの糖尿病組織が、フォストマン博士の研究に関するすべてのおしゃべりに直接応えて声明を発表し、懸念を表明しました。この動きは、研究者が不正になったための平手打ちだけでなく、障害者が誤った希望を生み出す可能性のある仕事にお金を投げ続けてはならないという警告の可能性としても見られるかもしれません。
組織は、この研究が注目を集めている一方で、フォストマンの研究はごく少数の患者（5年の時点で9人、8年の時点で3人）しか追跡しなかったと指摘しています。注意。"
このステートメントには、考慮すべき特定の制限も記載されています。
- すべての研究参加者は、試験全体を通して標準的なインスリン療法を使用し続けました。それは、治療が彼らの標準治療を変えた状況ではありません（すべての予防接種を受けた個人はインスリン療法を続けました）。
- 肯定的な結果が報告された患者は、適度に低いA1Cしか達成しませんでした。これは、統計的にわずかに有意ですが、T1Dと一緒に暮らす何百万人もの人々に一般化することはできず、ワクチン接種の結果として確立されていません。
- 研究報告は、この集団で発生することがよく知られている、時間の経過に伴うA1Cレベルの自然変動を考慮していません。T1Dの人々は、特に10代から20代前半に移行するにつれて、加齢とともに改善する傾向があります。 。これらの主題において博物学がどのような役割を果たしたのかは不明です。
- BCG治療群と対照群の標準治療に関する詳細はありません。たとえば、ケアは両方の研究グループ間で同等でしたか、それとも補助療法が使用されましたか？
次に、声明は、ADAもJDRFも現在、フォストマン博士の仕事にどのように資金を提供していないかを示していますが、進捗状況を監視しています。
「（私たちは）私たちの分野のすべての研究者が成功することを望んでいます」と声明は結論付けています。 「どちらの組織も、証拠に基づいた資金調達の決定を行うために厳格なピアレビュープロセスを採用しています。私たちは、自分自身と愛する人のために、T1Dのない世界を作るための最良の機会を与えると信じるプロジェクトに引き続きリソースを集中します。できるだけ早く。」
JDRFのチーフミッションオフィサーであるアーロンコワルスキー博士は、2つの糖尿病組織が過去に他の科学的トピックについてFDAと共同声明を発表したが、ファウストマン博士に関連するこの特定の声明は独特であると語った。
「この報告により、標準治療が変更されていないことを明確にする必要があると感じました」と彼は述べ、ワクチン接種を希望する家族から臨床医に連絡があり、これに関する主流のニュース報道が確かに役割を果たしたと述べた。 D-コミュニティの関心と組織がどのように対応することを決定したか。
ADAのチーフサイエンティフィックアンドメディカルオフィサーであるウィリアムセファル博士は、このBCG療法の利点について判断するには、含まれる患者が少なすぎることを繰り返し、これらの感情を繰り返しました。
「これは、両方の組織が研究とその調査結果の制限と懸念に同意した場合であり、私たちはそれが文脈に入れられていることを確認することに調整されました」と彼は言いました DiabetesMine:
チェファルは、フォストマン博士がADAでの発表を許可されたと述べています。これは、SciSessionsで示された会議前の出版物と最新のポスターの結果がADAの禁輸方針に違反していたかどうかがすぐには明らかではなかったためです。この会議は特に最新の調査結果を提示することを目的としており、禁輸方針は、すべての最新の研究がそこで発表される前に、研究者が「雷を盗む」ことがないようにすることを目的としています。これは、これらのタイプの医学的、研究主導型の会議の標準です。
「私たちはタイミングとすべてを詳細に検討しています」とCefaluは言い、ADAのリーダーシップとオフィススタッフの多くが現時点でまだ会議から戻ってきていることを指摘します。 「問題は、論文がプレゼンテーションのすぐ近くでリリースされたことでした。その論文に同じ情報が要約に含まれている場合、それは基本的に禁輸措置を破ることの定義です。」
フォストマンの反応
ファウストマンは、彼女のチームが共同声明の要点に同意しないと述べ、また、会議に先立ってメディアプランをADAと共有したと述べています。
「（共同声明が）タイプ1の安全で実行可能な介入に向けた進歩を望んでいる何百万もの人々のために何かを明らかにしたかどうかはわかりません」とファウストマンは私たちに語った。 「私たちは、約束しすぎているというコメントに非常に敏感であり、コミュニケーションの方法に注意を払っています。」
彼女の研究に対する詳細な批判に関して、彼女は次のように付け加えました。
「患者のサイズと統計的有意性に関する彼らの特定のコメントは、P値によってサポートされていません。科学界は特にこの種の会話を避けるためにP値を使用しており、自然変動がこれらの変化を説明できることを示唆するデータはありません。
「標準治療とインスリン使用に関連する他の質問は、完全に登録され進行中の第II相試験で答えたいと思っていることです。私たちは、JDRF、ADA、またはBCGの可能性を理解するのを手伝ってくれることに興味のある人と引き続き協力していきます。やるべきことがたくさん残っているので、サポートを利用することができます。」
彼女は、彼女の臨床試験に参加することに興味のある人は、diadiatrial @ partners.orgで試験コーディネーターに連絡できると述べました。
「私たちが前進するとき、私たちに連絡して、あなたの考え（良いことと悪いこと）を知らせてください。 「この状態は患者と彼らが愛する人にとって非常に難しいので、私たちの感情は高いです。これについて一緒にいて、私たちに何ができるかを一緒に見てみましょう。」
希望対誇大広告
ADAコンベンションセンターやポスターホールを歩きながら他の研究者と話をしているときに指摘したように、ファウストマンは二極化する性格になる可能性があります。彼女の名前が言及されるときはいつでも、あなたは緊張を簡単に感じることができました。
「慎重な楽観主義」のアプローチをとる人もいれば、身をかがめて手を挙げてトピックを振り払う人もいました。彼女が治療への誤った希望を撫でているという見方も何度も聞いた。
ここでのあなたの視点が何であれ、ファウストマン博士は確かに糖尿病研究における「希望対誇大宣伝」現象の最も鮮明な例の1つであり、それがどれほど感情的になるかを示しています。
