糖尿病の治療法の検索は、特にマサチューセッツ州のデニースファウストマン博士が行った研究に関連しているため、私たちのコミュニティでは常にホットボタンです。希望」の感情。
今年6月にオーランドで開催された米国糖尿病学会の大規模な年次科学セッション会議で発表された、ファウストマン博士の最新の研究アップデートをめぐって、さらに多くの論争が巻き起こった。 ADAとJDRFは、サンプルサイズが小さく、他の人が彼女の結果を完全に再現できていないという事実を考慮して、人々に一粒の塩で彼女の仕事をするように警告する共同の公式声明を発表する程度まで行きました。
さらに、ADAは、フォストマン博士が6月の会議の開始の数日前に彼女の研究についてメディアブリッツを行うことにより、禁輸政策に違反したかどうかを調査していることを知らせました。 （禁輸措置は競技場を均等に保つことを目的としているため、イベント前にメディアのスポットライトを盗む研究者はいないことを忘れないでください）。ファウストマン博士が方針に違反した場合、彼女はADA年次総会から1年以上禁止される可能性があるとの噂がありました。
これらすべてが6月に発生し、結果がどうなるかを知りたいと思っていました。
ADAのリーダーシップが決定を下したことは今ではわかっていますが、決定されたものだけが謎のままです。夏に騒ぎが起き、ファウストマン博士のチームによる失敗の可能性についての組織のパブリックコメントにもかかわらず、ADAとJDRFはどちらも、その調査の結果が何であるかを言うことを拒否しています。確かに、ADAは、今年の初めにフォストマン博士に対してこれらの主張を行ったことが正しいかどうかを公に認めることなく、これを一掃しているように見えます。
これが私たちが知っていることです…
フォストマン博士の糖尿病ワクチン研究
まず、フォストマン博士の研究を10年以上続けてきました。彼女は長い間、BCG（Bacillus Calmette Guerin）と呼ばれるものを研究してきました。これは、ほぼ1世紀前から存在し、もともと結核（TB）と戦うために設計されたジェネリックワクチンです。アイデアは、BCGをブーストすることで、膵臓がインスリンを作るベータ細胞を殺すのを防ぎ、影響を受けた細胞を再生させることができるということです。フォストマンは2001年にマウスで画期的な発見と言われたことを行いましたが、当初はそれを再現できませんでした。この研究の大胆な宣伝は、彼女のアプローチを疑った医学界や研究組織の間で論争の火の嵐を引き起こしました。後年、フォストマンは他のマウスの研究が彼女の最初の発見のいくつかを複製したと指摘します、しかしそれはあなたが誰に尋ねるかによって議論の余地があります。
彼女のフェーズIの調査結果で、マサチューセッツ総合病院の彼女のチームは、「長期」または「進行」1型糖尿病の人々、つまり少なくとも15〜20年間病気にかかっている人々に、ワクチンが膵臓の始まりをもたらしたことを発見しました。インスリン産生細胞の再生。
彼女は2010年に臨床試験の第1段階を終了しました。彼女はJDRFの資金提供を申請しましたが、おそらく彼女の仕事の有効性に疑問があるため、助成金を受け取りませんでした。主に独立して資金調達をしなければならないため、2015年に彼女の研究の第2フェーズを開始するのにさらに数年かかりました。それは進行中であり、完了するまでにさらに数年かかる可能性があります（現在の推定臨床試験完了時間は2023年です）。
6月21日に公開された最新の調査結果は、8年前に彼女の最初の小規模研究に登録した9人（はい、9人！）の参加者のフォローアップです。フェーズIの調査後、3年、5年、8年の間に障害者の結果を調べました。
いくつかの主流メディアの記事は夏の初めに彼女の研究の最新情報を捉えましたが、ファウストマン博士はつい最近10月初旬にドイツのベルリンで開催された大きなEASD（糖尿病研究のための欧州協会）で発表しました。その研究は次のことを示しました：彼女のBCGは基本的に細菌を免疫系に再導入し、それを構築し、体の反応を再配線するのを助けて、本質的に体のBG低下能力を高め始めることができます。本質的に、最新の調査結果は、免疫系の攻撃とインスリンを産生できない理由として、T1 PWDの細菌の量が少ないことを示しており、このワクチンを通じてそれを追加することで、システムを正常に戻し始めることができるかもしれません。
うーん。どのようにスライスしても、今後数年間の臨床研究段階で有効であることが証明されても、興味深いものです。
しかし、確立された医学と研究の世界の多くは、フォストマン博士の研究の妥当性を疑うことを続ける正当な理由があると信じています。
研究者が手を叩くとき…？
6月のADAのSciSessionsに先立ち、Faustmanのチームはメディアブリッツを行い、BCGワクチンに関する研究の最新の調査結果のいくつかを発表しました。ちょうど数日後、彼女はADA会議で発表しました。
それは、2つの面で医学界に大火事を引き起こしました：
まず、彼女の仕事に対する長期的な疑念と熱狂的な自己宣伝に促されて、ADAとJDRFは、小規模な調査結果を真剣に受け止めていることについてDコミュニティに警告する共同声明を発表しました。研究の特定の制限が指摘され、声明は次のように結論付けています。「全体として、調査結果は示唆に富む質問を促しますが、決定的な答えではなく、現時点で推奨される治療法の変更をサポートするのに十分な臨床的証拠を提供しません。」
ADAは、多くの医師がこの潜在的なBCGワクチンについて尋ねる患者を報告しており、医師はそれについて話すことに不快感を覚えていると述べました。
第二に、組織の共同声明に続いて、ADAの最高科学医療責任者であるウィリアムセファル博士は、ファウストマン博士が事前に彼女の研究について話し合うことにより、イベントの禁輸方針に違反したかどうかを調査していると述べました。
9月初旬にフォローアップし、ADAのスポークスウーマンであるMichelle Kirkwoodから、「ADAのリーダーシップチームが決定を下し、それをファウストマン博士とその同僚と直接共有した」とメールで伝えられました。彼女はさらに質問をフォストマンのチームに紹介しました。
さらに多くのことを求めたとき、ADAは次の声明を発表しました。
「ADAの禁輸ポリシーに違反していることが判明したすべての研究者は、ポリシーに詳述されているように、ADAの決定と取られた措置について通知を受けています。 ADAは、禁輸方針に違反していることが判明した研究者の名前を公表しません。すべての決定は、研究著者と直接共有されます。禁輸方針は、ADAの科学セッションに出席するすべての研究者に一律に適用されなければなりません。」
え？！ だからちょっと待ってください…あなたは研究者を公に批判するための措置を講じ、彼女がその事実を秘密にしません たぶん......だろう 科学セッションから禁止されますが、決定が下されたとき、あなたはそれを一般の人々と共有することを拒否しますか？
これが研究者の顔を救う試みである場合、彼女はすでに公に（比喩的に言えば）手を叩かれていることを考えると、それは奇妙なことです。そして、透明性はどうなりましたか？
もちろん、私たちはフォストマン博士とチームに詳細や回答を求めましたが、彼らは詳細を提供することも拒否しました。代わりに、ファウストマン博士は、マサチューセッツ総合病院の研究担当上級副社長であるハリーW.オーフ博士にコメントを紹介しました。
「参照されている問題はマサチューセッツ総合病院とADAの間であり、現時点でこの問題についてコメントすることはお勧めできません。病院とファウストマン博士の研究室は、糖尿病患者とその家族に利益をもたらすことを最終目標として、最初のより限定された患者コホートからの肯定的な結果を検証することを期待して、科学の進歩と進行中の大規模な臨床試験の実施に引き続き焦点を当てています。 MGHは、BCG臨床試験に関する会話を継続するためにADAに連絡を取りました。 ADA科学セッションに参加しているファウストマン博士に関連する問題は認識していません。」
透明性はどうなりましたか？
ADA（およびそのことについてはJDRF）が、ファウストマン博士の結果に警戒するように私たちのコミュニティに警告する公開共同声明を発表するために大胆な一歩を踏み出したのはなぜですか？一部…それでも、彼らはこれらすべての結果を共有することへの扉を閉ざしていますか？
明確にするために、ここではファウストマン博士の研究のメリットについて議論しているのではなく、研究者や医学界だけでなく、この治療法の研究に関心を持ち、目撃したすべての障害者のために、公平性と透明性を探っています。 6月の一般市民の行き来。
ADAの新CEOであるTraceyBrownとの最近のインタビューを考えると、これを制限することは特に奇妙に思えます。彼は、患者とのつながりを深め、コミュニティ間の信頼を築く必要があることを具体的に指摘しました。
ファウストマン博士が次のADA会議に出席しなくても、14,000人を超える糖尿病専門家を招集する世界最大の集会であるにもかかわらず、それは確かに終わりではありません。彼女の仕事はいつものように明らかに続けることができます。
しかし、研究者の調査結果を公表することを禁止する方針がある場合、それは最初に認められるべきでした。あるいは、情報が遍在し、透明性が信頼を構築するための鍵となる時代に、特に擁護団体にとって、ポリシーを再検討する必要があるかもしれません。
どういうわけか、このような状況は、2018年6月に議会に導入されたPatient Advocacy Transparency Actの一部である必要があるようです。それに直面しましょう。密室で取引を行うことは、もはやそれを削減するものではありません。
私たちはただ言っているだけです…
