少し前のフライトで、私は 時間 遺伝子編集と、糖尿病やその合併症などの健康状態を回避するために人間がDNAの悪い部分を切り取ることができる可能性のある未来についての雑誌の話。
これは、現在の研究状況を未来的に捉えたもののように思えるかもしれませんが、近いうちに可能になると考えるのは簡単ではありません。実際、「生物学的」糖尿病治療に向けた研究で遺伝子編集を使用する作業はすでに進行中です。冗談じゃない！
9月18日、国際的なバイオファーム企業であるCRISPR Therapeuticsとサンディエゴを拠点とする再生医療技術企業であるViaCyteは、遺伝子編集を使用して膵島細胞のカプセル化を補完するコラボレーションを発表しました。それらをオフにします。
ViaCyteは、ブドウ糖とインスリンの調節を再開するために人の体内に定着できる、新しく開発されたインスリン産生細胞をカプセル化する埋め込み型デバイスに長年取り組んできた新興企業であることを忘れないでください。彼らのEncaptraデバイスは、特にViaCyteが最初の人間の臨床研究でFDA OKを最終的に受け取った昨年、Dコミュニティで注目を集め、多くの興奮を生み出しました。
による 時間、 5年前のコンセプトであるCRISPR-Cas9は、「病気の治療方法、私たちが食べるもの、電気を生成する方法、車に燃料を供給する方法、さらには絶滅危惧種を救う方法に研究を変換しています。専門家は、CRISPRを使用して、人間だけでなく、植物、昆虫、つまり地球上のほぼすべてのDNAの細胞を再プログラムできると信じています。」
うわー！現在、両社は協力して、「再生医療と遺伝子編集の組み合わせは、インスリンを必要とする糖尿病などの一般的な慢性疾患を含む、さまざまな疾患の患者に永続的で治癒的な治療法を提供する可能性があると信じています」と述べています。
しかし、これはどれほど現実的ですか？そして、私たち障害者（糖尿病患者）は、私たちの病気を終わらせるための遺伝子編集の概念にどれだけの希望を抱くべきでしょうか？
DNAの再プログラミング
もちろん、遺伝子編集のアイデアは、生命の基本的な構成要素である「DNAを再プログラムする」ことを目的としています。
MITとハーバード大学のブロード研究所の研究者は、DNAの一部が自分自身を調節および発現する方法を再プログラムできるツールを開発しており、慢性疾患を予防するための遺伝子操作への道を開く可能性があります。
確かに、これらすべてには倫理的な考慮事項があります。米国の国際委員会全米科学アカデミー（NAS）とワシントンDCの全米医学アカデミーは、2017年の初めに、胚の遺伝子編集研究を進めるために基本的に黄色の光を当てたレポートを発行しましたが、注意深く限定されています。報告書は、この種の将来の人間の遺伝子編集はいつか許可されるかもしれないと述べたが、それははるかに多くのリスクベネフィット研究の後で、「やむを得ない理由と厳格な監視の下でのみ」である。
それが何を意味するのかは誰にも分かりませんが、深刻な遺伝病を患っており、健康な子供を産む最後の手段はこの種の遺伝子編集である可能性があるカップルに限定される可能性があると考えられます。
病気を患っている患者の細胞における遺伝子編集に関しては、HIV、血友病、白血病に関する臨床試験がすでに進行中です。遺伝子治療のための既存の規制システムはその作業を監督するのに十分であり、委員会は発見し、遺伝子操作は「現時点では進めるべきではない」が、委員会の委員会は研究と議論を続けるべきだと述べた。
このタイプの遺伝子編集研究は、いくつかの糖尿病特有のプロジェクトを含む多くの面で順調に進んでいます。
- CRISPRを使用して、研究者はマウスのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝的欠陥を修正し、ブタの62の遺伝子を非活性化して、心臓弁や肝臓組織などの動物で成長した臓器が、科学者が移植する準備ができたときに拒絶されないようにしました。人。
- 2016年12月のこの記事は、スウェーデンのルンド大学糖尿病センターで、研究者がCRISPRを使用して、糖尿病の原因となると考えられる遺伝子の1つを「オフ」にし、ベータ細胞死を効果的に減少させ、膵臓でのインスリン産生を増加させたことを報告しています。 。
- ニューヨーク市のメモリアルスローンケタリングがんセンターでは、生物学者のスコットロウが、腫瘍細胞の遺伝子のオンとオフを切り替えて、免疫系が破壊しやすくする治療法を開発しています。
- マラリアの研究者は、CRISPRを使用して蚊を操作し、蚊が病気を感染させる可能性を低くする方法をいくつか模索しています。同じことがライム病を引き起こすバクテリアを感染させるマウスでも起こっています。
- この2015年の研究は、このタイプの遺伝子編集ツールがより正確になり、今後数年間で糖尿病をよりよく理解するのに役立つと結論付けています。2017年3月に発表された最近の研究は、いつかT1Dを治癒する可能性がある、この技術を使用した遺伝子治療の可能性を示しています（ ！）、これまでのところ、動物モデルでのみ研究されていますが。
- ボストンに本拠を置くジョスリン糖尿病センターでさえ、この遺伝子編集の概念に関心を持っており、この種の研究に焦点を当てたコアプログラムの作成に取り組んでいます。
また、糖尿病研究の面では、TrialNetのようなプログラムは、早期治療、さらには将来の予防を対象とするために、家族を通じてT1Dの遺伝学を追跡する特定の自己免疫バイオマーカーを積極的に探しています。
一方、これらの新しい遺伝子編集方法は、角のない牛、アフリカ豚コレラや豚繁殖・呼吸障害ウイルスに耐性のある豚など、食料生産動物の健康と福祉を改善し、食用植物の特定の特性を変える可能性があると報告されています。たとえば、褐色でないキノコのような菌類。
糖尿病の生物学的治療と機能的治療
CRISPRとのコラボレーション以前は、ViaCyteのアプローチは「機能的治療法」と呼ばれていました。これは、障害者の体内で失われたインスリン細胞を置き換えることしかできず、自己免疫疾患の根源に対処できないためです。しかし、一緒に働くことで、彼らは真の「生物学的治療」を追求するために両方を行うことができます。
「このコラボレーションの総合力は、両社の専門知識にあります」と、ViaCyteの社長兼CEOであるポールライキンド博士は語っています。
コラボレーションはまだ初期段階ですが、基本的には細胞のDNAを作り直して免疫系の攻撃を回避することにより、免疫系の攻撃に抵抗できる幹細胞由来の製品を作成するための刺激的な第一歩であると彼は言います。
OK、これがどれほど小説を彷彿とさせるか注目せずにはいられません 勇敢な新しい世界 そして、デザイナーベビーの論争は、倫理について熟考させます。 アスペクトに干渉するのは正しいですか 健康の「完璧さ」を追求するために、私たちが嫌う人類の
ここで政治や宗教に深く入り込むことはありませんが、明らかに私たちは皆、糖尿病やその他の病気の治療法を望んでいます。しかし、私たちはそこにたどり着くために「神を演じる」ことをいとわない（または要求される）のでしょうか？確かに、思考の糧。
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