骨髄線維症（MF）は、瘢痕組織の蓄積が骨髄が十分な健康な赤血球を作るのを妨げるまれなタイプの癌です。これは、極度の倦怠感やあざなどの症状を引き起こす可能性があります。
MFはまた、血中の血小板数が少なくなり、出血性疾患を引き起こす可能性があります。 MFの人の多くは脾臓も肥大しています。
従来の治療法は、MFの症状に対処し、脾臓のサイズを縮小することを目的としています。補完療法はあなたの症状のいくつかを和らげ、あなたの生活の質を改善するかもしれません。
MFで利用可能な治療法を詳しく見てみましょう。
骨髄線維症の治療法はありますか？
現在、骨髄線維症を治す薬はありません。同種造血幹細胞移植は、MFを治癒するか、MF患者の生存を大幅に延長する可能性がある唯一の治療法です。
幹細胞移植では、骨髄の異常な幹細胞を健康なドナーからの幹細胞の注入に置き換えます。
この手順には、重大で生命を脅かす可能性のあるリスクがあります。通常、他の既存の健康状態のない若い人にのみお勧めします。
骨髄線維症を薬で治療する
医師は、MFの症状や合併症の治療に役立つ1つまたは複数の薬を勧めることがあります。これには、貧血、脾臓の肥大、寝汗、かゆみ、骨の痛みが含まれます。
MFを治療するための薬は次のとおりです。
- プレドニゾンなどのコルチコステロイド
- 赤血球生成刺激剤
- ダナゾールなどのアンドロゲン療法
- サリドマイド（サロミド）、レナリドマイド（レブリミド）、およびポマリドマイド（ポマリスト）を含む免疫調節剤
- ヒドロキシ尿素を含む化学療法
- ルキソリチニブ（ジャカフィ）やフェドラチニブ（インレビック）などのJAK2阻害剤
ルキソリチニブは、中リスクおよび高リスクのMFの治療のために食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の薬剤です。ルキソリチニブは標的治療であり、JAK2阻害剤です。 JAK2遺伝子の変異は、MFの発症に関連しています。
フェドラチニブ（インレビック）は、中等度2および高リスクの一次または二次MFの成人を治療するために2019年にFDAによって承認されました。フェドラチニブは、選択性の高いJAK2キナーゼ阻害剤です。ルキソリチニブによる治療に反応しない人向けです。
輸血
MFが原因で貧血の場合は、輸血が必要になることがあります。定期的な輸血は、赤血球数を増やし、倦怠感やあざができやすいなどの症状を軽減することができます。
幹細胞移植
MFは、血球を生成する幹細胞が損傷したときに発生します。それは、蓄積して瘢痕を引き起こす未熟な血球の生成を開始します。これはあなたの骨髄が健康な血球を生産するのを防ぎます。
骨髄移植としても知られる幹細胞移植は、この問題に対処する潜在的な治療法です。医師は、あなたがこの手順の適切な候補者であるかどうかを判断するために、個々のリスクを評価する必要があります。
幹細胞移植の前に、化学療法または放射線療法を受けます。これにより、残っている癌細胞が取り除かれ、免疫系がドナー細胞を受け入れる可能性が高まります。
次に、医療従事者はドナーから骨髄細胞を移します。ドナーの健康な幹細胞は、骨髄の損傷した幹細胞に取って代わり、健康な血液細胞を生成します。
幹細胞移植は、生命を脅かす可能性のある重大なリスクを伴います。医師は通常、70歳未満で他の既存の健康状態がない中リスクおよび高リスクのMFの人々にのみこの手順を推奨します。
新しいタイプの強度低下（骨髄非破壊的）同種幹細胞移植は、より低線量の化学療法と放射線療法を必要とします。それは年配の個人にとってより良いかもしれません。
手術
血球は通常骨髄によって生成されます。時々、MFの人では、肝臓と脾臓が血球を生成します。これにより、肝臓と脾臓が通常より大きくなる可能性があります。
脾臓の肥大は痛みを伴うことがあります。薬は脾臓のサイズを小さくするのに役立ちます。薬が足りない場合は、医師が脾臓を切除する手術を勧める場合があります。この手順は脾臓摘出術と呼ばれます。
治療の副作用
すべてのMF治療は副作用を引き起こす可能性があります。医師は、アプローチを推奨する前に、潜在的な治療法のリスクと利点を慎重に検討します。
あなたが経験する治療の副作用について医師に相談することが重要です。あなたの医者はあなたの投薬量を変えるか、あなたを新しい薬に切り替えたいと思うかもしれません。
あなたが経験するかもしれない副作用はあなたのMF治療に依存します。
アンドロゲン療法
アンドロゲン療法は、女性では肝障害、顔の毛の成長、男性では前立腺癌の成長を引き起こす可能性があります。
コルチコステロイド
コルチコステロイドの副作用は、投薬と投与量によって異なります。それらには、高血圧、体液貯留、体重増加、気分や記憶の問題が含まれる場合があります。
コルチコステロイドの長期的なリスクには、骨粗鬆症、骨折、高血糖、および感染症のリスクの増加が含まれます。
免疫調節剤
これらの薬は、白血球と血小板の数を増やすことができます。これは、便秘や手足のとげのある感覚などの症状を引き起こす可能性があります。また、妊娠中に深刻な先天性欠損症を引き起こす可能性があります。
医師は血球数を注意深く監視し、リスクを最小限に抑えるためにこれらの薬を低用量ステロイドと組み合わせて処方する場合があります。
JAK2阻害剤
JAK2阻害剤の一般的な副作用には、血小板レベルの低下と貧血が含まれます。また、下痢、頭痛、めまい、吐き気、嘔吐、頭痛、あざを引き起こす可能性があります。
フェドラチニブは、まれに、脳症として知られる深刻で致命的な可能性のある脳損傷を引き起こす可能性があります。
化学療法
化学療法は、有毛細胞、爪細胞、消化管および生殖管の細胞など、急速に分裂する細胞を対象としています。化学療法の一般的な副作用は次のとおりです。
- 倦怠感
- 脱毛
- 皮膚と爪の変化
- 吐き気、嘔吐、食欲不振
- 便秘
- 下痢
- 体重の変化
- 気分が変わる
- 不妊の問題
脾臓摘出術
脾臓の除去は、血栓を含む感染症や出血性合併症のリスクを高めます。血栓は、致命的な脳卒中や肺塞栓症を引き起こす可能性があります。
幹細胞移植
骨髄移植は、ドナーの免疫細胞が健康な細胞を攻撃すると、移植片対宿主病（GVHD）として知られる生命を脅かす副作用を引き起こす可能性があります。
医師は、ドナー移植片からT細胞を除去したり、移植片内のT細胞を抑制するための薬剤を使用したりするなどの予防的治療により、これが起こらないように努めています。
GVHDは、移植後最初の100日間で、皮膚、胃腸管、または肝臓に影響を与える可能性があります。皮膚の発疹や水疱、吐き気、嘔吐、腹痛、食欲不振、下痢、黄疸などの症状が現れることがあります。
慢性GVHDは、1つまたは複数の臓器に関与する可能性があり、幹細胞移植後の主な死因です。症状は、口、皮膚、爪、髪の毛、胃腸管、肺、肝臓、筋肉、関節、または生殖器に影響を与える可能性があります。
医師は、プレドニゾンやステロイド外用クリームなどのコルチコステロイドの服用を勧める場合があります。彼らはまた、急性症状のためにルキソリチニブを処方するかもしれません。
臨床試験
臨床試験では、新しいMF治療法を探し続けています。研究者たちは、新しいJAK2阻害剤をテストし、ルキソリチニブを他の薬剤と組み合わせることでMF患者の転帰を改善できるかどうかを調査しています。
そのようなクラスの薬剤の1つは、ヒストンデアセチラーゼ（HDAC）阻害剤です。それらは遺伝子発現において役割を果たし、ルキソリチニブと組み合わせるとMF症状を治療することができます。
他の試験では、抗線維化薬をテストして、これらの薬剤が骨髄線維症の線維症を予防または逆転させるかどうかを確認しています。テロメラーゼ阻害剤であるimetelstatisは、MF患者の骨髄線維症と機能および血球数を改善するために研究されています。
治療にうまく反応しない場合は、臨床試験に参加することで、新しい治療法を利用できるようになります。数十の臨床試験が骨髄線維症治療を募集または積極的に評価しています。
自然療法
骨髄線維症は、医学的介入を必要とする慢性疾患です。ホメオパシーまたは自然治癒は、骨髄線維症の治療法として証明されていません。ハーブやサプリメントを服用する前に、必ず医師に相談してください。
赤血球の生成をサポートする特定の栄養素は、貧血のリスクと症状を軽減する可能性があります。彼らは基礎疾患を治療しません。次のサプリメントのいずれかを服用する必要があるかどうか医師に相談してください。
- 鉄
- 葉酸
- ビタミンB-12
バランスの取れた食事をとり、定期的に運動することで、ストレスを軽減し、体の機能をより最適なレベルに保つことができます。
栄養素試験研究者は、地中海食が体内の炎症を抑え、骨髄線維症の人々の血栓、異常な血球数、脾臓の変化のリスクを減らすことができることを望んでいます。地中海式の食事には、オリーブオイル、ナッツ、マメ科植物、野菜、果物、魚、全粒穀物製品など、新鮮な抗炎症食品が豊富に含まれています。
ある研究室の研究では、丹参または丹参として知られている伝統的な中国のハーブ療法が示唆されました（サルビアmiltiorrhizaバンジ）理論的には骨髄線維症のシグナル伝達経路に影響を与える可能性があります。ハーブは人間で研究されておらず、安全性と有効性についてFDAによって評価されていません。サプリメントを試す前に、必ず医師に相談してください。
研究
2つの薬剤がすでに初期段階の臨床試験を通過しており、現在第III相臨床試験が行われています。パクリチニブは、JAK2およびIRAK1に特異的な経口キナーゼ阻害剤です。モメロチニブはJAK1、JAK2、およびACVR1阻害剤であり、第III相試験でルキソリチニブと比較されます。
インターフェロンアルファはすでにMF患者の治療に使用されています。骨髄による血球の生成を潜在的に減少させることが示されています。その長期的な安全性と有効性を判断するには、さらに研究が必要です。
Imetelstatは、JAK阻害剤が効かなかった中リスクまたは高リスクのMF個人を対象とした第II相試験のテロメラーゼ阻害剤です。より大規模な臨床試験が必要ですが、エージェントは有望な結果を示しています。
見通し
骨髄線維症の見通しと生存を予測することは難しい場合があります。多くの人が何の症状も経験せずに何年もの間MFを持っています。
生存率は、MFの種類（低リスク、中リスク、高リスク）によって異なります。
ある研究によると、低リスクのMFの人々は、診断後5年間は一般集団と同じくらい生きる可能性が高く、その後生存率は低下しました。高リスクのMFを持つ人々は診断後最大7年間生きていたことがわかりました。
MFを治癒する可能性のある唯一の治療選択肢は幹細胞移植です。いくつかの研究は、ルキソリチニブを含む最近承認された薬が生存を数年延長するかもしれないことを示唆しています。多くの臨床試験は、潜在的なMF治療を研究し続けています。
持ち帰り
多くのMF治療は、症状に対処し、生活の質を改善するのに効果的です。
免疫調節剤、JAK2阻害剤、コルチコステロイド、アンドロゲン療法などの薬物療法は、症状の管理に役立ちます。また、化学療法、輸血、または脾臓摘出術が必要になる場合があります。
症状について医師に相談し、新しい薬やサプリメントの服用を検討している場合は常に医師に知らせてください。
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